Premieră în oftalmologie: Un tratament cu celule stem a redat vederea unor pacienți cu o boală rară

Cuprins:O afecțiune oculară genetică rară, considerată până acum netratabilă, ar putea avea o nouă șansă. Cercetătorii britanici au testat pentru prima dată pe oameni un tratament bazat pe o structură de colagen care livrează două tipuri de celule stem, iar pacienții tratați au înregistrat îmbunătățiri atât ale suprafeței ochiului, cât și ale vederii.Studiul clinic, realizat de specialiști de la Spitalul Oftalmologic Moorfields și University College London, UCL, este o premieră pentru tratamentul keratopatiei asociate cu aniridia, ARK. Rezultatele au fost publicate în revista JAMA Ophthalmology.O boală care poate face corneea opacăARK este o complicație progresivă a aniridiei, o afecțiune genetică asociată cu mutații ale genei PAX6. Boala afectează celulele stem limbice, aflate la limita dintre partea albă a ochiului și cornee.În lipsa acestor celule, țesutul conjunctival poate avansa pe suprafața corneei, care devine treptat opacă. Vederea se degradează progresiv, iar în cazurile severe poate ajunge la pierdere profundă a vederii.ARK afectează aproximativ una din 40.000 până la una din 100.000 de persoane și nu dispunea până acum de un tratament capabil să refacă în mod eficient suprafața corneei.Două tipuri de celule stem, transportate direct în zona afectatăCercetătorii au creat o schelă de colagen concepută pentru a transporta direct în zona afectată două tipuri de celule stem, celule stem epiteliale limbice și celule stem stromale, aflăm din SciTechDaily.Tratamentul a fost administrat la un singur ochi al fiecăruia dintre cei nouă participanți, celălalt ochi fiind folosit drept control.Rezultatele au fost vizibile încă din primele luni. Scorul mediu al suprafeței oculare, care era de 9,4 înaintea tratamentului, a coborât la 5,9 după trei luni și s-a menținut la 6,7 după 12 luni.În ochii netratați, modificarea a fost mult mai mică, scorul ajungând de la 8,4 la 8,0 după un an.Aproape cinci linii în plus pe testul de vedereCea mai spectaculoasă schimbare a fost observată însă la acuitatea vizuală.Scorurile obținute la testul ETDRS au crescut în medie cu 24 de litere, echivalentul a aproape cinci linii pe o diagramă standard de testare a vederii.Pentru pacienții care suferă de o boală progresivă și care până acum aveau opțiuni terapeutice extrem de limitate, rezultatul reprezintă un semnal important.„Aceasta este prima utilizare optică a unei structuri de colagen care conține două tipuri de celule stem și s-a dovedit eficientă pentru o afecțiune progresivă anterior netratabilă, care ducea la pierderea vederii”, a declarat profesorul Sajjad Ahmad, chirurg oftalmolog consultant la Moorfields și profesor de regenerare corneană la Institutul de Oftalmologie UCL.Revoluție în medicină?Cercetătorii subliniază însă că rezultatele provin dintr-un studiu de mici dimensiuni, cu doar nouă participanți. Este nevoie de cercetări pe grupuri mai mari pentru a confirma eficiența și siguranța tratamentului.Echipa britanică intenționează să treacă la un studiu clinic mai amplu, cu obiectivul ca terapia să poată deveni, în cele din urmă, o opțiune disponibilă prin sistemul public de sănătate britanic, NHS.Pentru moment, experimentul marchează însă un moment important în medicina regenerativă a ochiului: două tipuri de celule stem, combinate într-o singură structură de colagen, au reușit să îmbunătățească măsurabil vederea unor pacienți cu o afecțiune pentru care, până acum, opțiunile erau extrem de limitate.